由國家兒童醫學中心北京兒童醫院主辦的“外國專家重點支撐計劃項目”會議于5月15日—19日在北京兒童醫院順義院區及北京兒童醫院保定醫院成功舉辦。會議內容圍繞北京兒童醫院白血病診療方案及實驗室介紹；北京兒童醫院保定醫院造血干細胞移植及CAR-T治療介紹；日本名古屋大學附屬醫院高通量測序技術的臨床應用等部分展開，來自北京兒童醫院和日本名古屋大學附屬醫院的血液病專家為大家帶來了一場精彩的學術盛宴。

出席本次會議的專家有北京兒童醫院鄭胡鏞教授，名古屋大學附屬醫院Yoshiyuki Takahashi教授、Hideki Muramatsu教授、Manabu Wakamatsu教授、Daiki Yamashita教授，北京兒童醫院保定醫院劉燕教授，北京兒童醫院高超研究員、于皎樂研究員、朱光華主任醫師以及50余位兒科血液醫師代表。

會議由鄭胡鏞教授主持。她首先對各位專家的到來表示熱烈歡迎及衷心感謝，希望通過“外國專家重點支撐計劃項目”的順利實施，加強中日交流，解決目前兒童白血病臨床診療及實驗室測序技術亟需解決的“痛點”和“難點”。

會議第一部分，鄭胡鏞教授介紹了由北京兒童醫院牽頭完成和正在開展的兒童白血病全國多中心臨床研究。通過長達16年的兒童白血病全國多中心的規范化方案實施，中國兒童白血病的治愈率已經顯著提高，接近國際水平。隨后鄭胡鏞教授對目前白血病的靶向治療、免疫治療進行了介紹，詳細闡述了維奈克拉在急性髓系白血病(AML)及急性早幼粒細胞白血病(APL)中的應用，其有效性和安全性仍需進行大樣本和長期的隨訪研究，同時也對移植治療時機選擇、貝林妥歐單抗、TKI等靶向藥物的選擇及治療方案進行了介紹。

緊接著，高超副教授對實驗室的人員組成、布局及科研人員的方向進行了詳細介紹，著重強調了目前高通量測序技術在臨床檢驗中應用的難點，表示仍需尋找更優化的檢驗方案，才能進一步提高患者的檢測深度，指導臨床及時進行干預，預防患者遠期復發。

會議第二部分，北京兒童醫院保定醫院朱光華教授對兒童血液病的造血干細胞移植及CAR-T療法進行了詳細介紹。區域醫療聯合體的實施讓保定病區和北京病區的移植水平達到同質化，覆蓋兒童急性淋巴細胞白血病(ALL)、急性髓系白血病(AML)、慢性粒細胞白血病(CML)、兒童慢性粒細胞白血病(JMML)、骨髓增生異常綜合征(MDS)等常見血液疾病，成功診治1000余例患兒。同時，科室開展了不同的預處理方案、不同的移植物來源、CAR-T橋接移植等多個臨床研究，切實提高了兒童血液疾病的生存率。

會議第三部分，Takahashi教授對名古屋大學附屬醫院的白血病診療進行介紹。重點介紹了兒童急性淋巴細胞白血病(ALL)患者CAR-T治療后與造血干細胞移植聯合治療的方案選擇，同時也談到了目前正在開展的國際多中心CAR-T臨床研究。隨后，Yamashita教授對CAR-T后患者使用高通量測序(NGS)技術進行白血病殘留監測的臨床研究展開了詳細介紹，提出NGS-MRD的檢測是預測復發的關鍵殘留指標。Muramatsu教授對兒童慢性粒細胞白血病的診斷分型和治療進行了介紹，從RNA-seq、突變分析及甲基化水平三個維度詳細分析了兒童慢性粒細胞白血病的基因組水平改變。Wakamatsu教授對改良NGS檢測技術在血液病的檢測應用進行了介紹，可檢測VAF<2%的基因突變，同時詳細介紹了使用多組學數據包括基因組學、表觀組學和蛋白組學的生物信息學分析。

會議最后的討論交流環節，中日兩國專家各抒己見，對造血干細胞移植、CAR-T及高通量測序技術的臨床應用進行了深入交流。

最后，鄭胡鏞教授對本次會議進行了總結，希望通過外國專家重點支撐計劃項目搭建中日在兒童健康領域的長期交流合作平臺，為進一步提高中日兩國兒童白血病的的預后貢獻力量。

白血病科